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  • 2019真实世界研究高峰论坛在北京大学召开
  • 日期:2019-07-28   点击:   作者:澳门银河官方网APP下载   来源:澳门银河官方网app   字体:[ ]

返璞归创新

——2019真实世界研究高峰论坛在北京大学召开


7月20日至21日,“2019真实世界研究高峰论坛”在北京大学召开。本次论坛由北京大学生物统计系、北京国际数学研究中心主办,国际生物统计学会中国分会、中国现场统计学会生物医疗统计分会、北京灵迅医药科技有限公司协办。来自全国各地政府监管部门及有关机构权威人士,学术界,制药工业界,临床试验机构,合同研究组织(CRO),医疗健康大数据公司等300余名代表出席。论坛共分为两个主题:一是中国真实世界研究现状与进展,二是真实世界研究设计与分析。北京大学医学部副主任、北京大学科学研究部部长张宁教授,主办方北京大学生物统计系系主任、北京大学博雅讲席教授周晓华分别在开幕式致辞。

    周晓华教授在全职加入北京大学前为华盛顿大学正教授,曾长期担任美国联邦政府食品和药物管理局(FDA)医疗器械和放射健康顾问委员会委员,美国统计学会流行病统计等三个分会主席。论坛正式环节,他首先以真实世界临床研究的挑战为题,解读了FDA真实世界证据的指南,指出所面临的挑战并探讨了可供解决的统计方法。他从临床登记、索赔数据、电子病历、临床试验和社交媒体方面介绍了真实世界数据(RWD)的常见类型及其局限性,并阐述了FDA关于RWD和RWE(真实世界证据)相关政策。周晓华教授指出,RWE是否可用于药物和生物制品的监管决策时主要要考虑三个方面:一是RWD是否“适合”在监管决策中使用;二是用于生成RWE的方法是否能够提供“充分的科学证据”来解决所提出的监管问题;三是在特定情况下使用的方法是否符合FDA的监管要求。周晓华教授提出RWD需要监管机构更多的指导,从而更好的促进真实世界的研究。

《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》(以下简称《基本考虑》)两位主要执笔人:国家食品药品监督管理总局药品审评中心临床药理和统计部王骏副部长和南方医科大学生物统计系陈平雁教授均出席论坛,他们分别从监管、统计方法学等角度对意见稿进行了深入解读。

    王骏副部长从监管角度解读了《基本考虑》,介绍了《基本考虑》起草背景、内容、审评考量、挑战与计划。王骏副部长表示,真实世界数据可用于药物研发环节,如获取疾病自然史信息、生物标记物的研发、利用包含真实世界数据的混合模型进行新药的研发等;也可考虑利用真实世界证据支持监管决策,如罕见病药物、已批准药物增加适应症、上市后再评价等。他特别解读了中药医院制剂临床研发的考量。

 

陈平雁教授介绍了使用RWE支持药物研发面临的挑战:RWE的定义和内涵需在概念上厘清;真实世界数据对RWE的充分支撑作用;监管法规的真空;评价真实世界证据的方法学有待规范;真实世界证据的适用范围有待明确等。RWD是RWE的基础,RWD有效地作为RWE需注意的方面有:研究环境和数据采集接近真实世界;合适的对照;更全面的效果评价;有效的偏倚控制;恰当的统计分析;合理的结果解释等。真实世界研究能使各相关方(患者、医生、监管与决策层等)受益,但具有复杂性,需精心设计;应注重RWD的基础建设(例如开展现有重要数据库的系统评价及国家层面标准数据库的建立等);因果推断的统计分析是真实世界研究的核心技术。RWE更多的是作为辅助证据,作为主要证据需谨慎,提倡开展RCT结果与源于合格数据库的RWE结果的比较研究及合并使用。


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